Тяжелые болезни будут лечить мутациями ДНК

Ученые из Института фундаментальных исследований в Южной Корее создали новую технологию на основе системы CRISPR/Cas, которая позволяет вносить мутации в ДНК с точностью до одного нуклеотида. Ее можно применять для лечения тяжелых наследственных заболеваний.

Технологию испытали на эмбрионах мышей, которые имели мутации в генах. Ученые ввели молекулярный комплекс в оплодотворенные яйцеклетки с помощью инъекции, после чего зародыши были пересажены суррогатным матерям. Появившиеся на свет грызуны не синтезировали дистрофин в мышечных клетках — у человека это приводит к дистрофии Дюшенна.

В будущем возможность искусственно вводить точечные мутации позволит разработать новые методы терапии наследственных заболеваний.

источник: lenta